先天性成骨不全症(玻璃娃娃)患者如果在胎兒時期被發現,目前無治癒方式,在母體內或出生後早期可能因多重骨折死亡。不過,透過幹細胞移植方式,將人類間質幹細胞植入胎兒體內進行早期治療,目前全球已經成功發表了3個案例,其中一個案例還有台灣醫生的參與。
林口長庚醫師蕭勝文表示,第一個透過幹細胞治療玻璃娃娃的案例發生在瑞典,時間是在2002年,第二個案例則是2009年在新加坡進行,這個案例他本人有參與,第三個案例則是2015年在日本大阪進行,目前三個玻璃娃娃都存活,其中第二個案例目前已經8歲,因此,透過幹細胞治療玻璃娃娃,算是有改善這個小女孩症狀。
蕭勝文指出,由於幹細胞治療國內法律嚴謹,三個案例都是在其他國家進行,以第二個案例來說,胎兒是在懷孕6到7個月時發現骨折的症狀,經過一個多月的準備後,進行幹細胞移植,不過,根據幹細胞治療的相關研究,越早發現玻璃娃娃症狀越早治療,效果會越好。
然而,目前醫界仍不敢說幹細胞治療成功,因為孩子的身高還是很落後,且還是很有可能有後續骨折發生,要很小心照顧,幹細胞是改善玻璃娃娃疾病,並不是治癒,不是取代傳統的醫療,而是透過幹細胞療法有機會改善。同時,幹細胞用在臨床前要很小心,確定安全無虞才可以移植。